美国批准首个基因疗法 癌症治疗迎新篇章

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30日，美国政府批准了一项基于转化患者自身免疫细胞的治疗白血病的疗法，这是美国批准的第一项基因疗法。专家认为，这开启了癌症治疗的新篇章。

据新华社8月31日报道，美国食品和药物管理局当天发表声明，称诺华的新疗法已被批准用于25岁以下复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一项“历史性的行动”，它将“开创一种治疗癌症和其他威胁生命的严重疾病的新方法”。

新疗法是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞疗法。它首先从在免疫反应中起重要作用的病人身上收集T细胞，然后重新编程。获得的T细胞含有嵌合抗原受体，该受体可以识别和攻击癌细胞，因此它们可以重新注入患者体内进行治疗。

一项涉及63名患者的临床试验表明，83%的患者在接受新的治疗3个月后症状得到缓解。治疗一年后复发率为64%，生存率为79%。

美国药品管理局局长斯科特·戈特利布评论说:“能够对病人自己的细胞重新编程，并利用它们来攻击致命的癌症，这意味着我们正在进入一个医学创新的新领域。”基因疗法和细胞疗法等新技术有可能改变医学，成为治疗甚至治愈许多疑难疾病的转折点。"

b细胞急性淋巴细胞白血病是一种难治性、易复发的白血病。过去的治疗方案是有限的，儿童和青少年的5年无复发生存率仅为10%至30%。

诺华公司表示，这种新疗法是一次性治疗，价格为47.5万美元，但如果在第一个月没有看到效果，患者将不会付费。相比之下，骨髓移植是一种常见的白血病治疗方法，在美国第一年的费用在54万到80万美元之间。诺华还计划今年在美国和欧洲申请成人B细胞淋巴瘤的治疗，明年在美国和欧洲以外申请治疗。

卡尔·琼是宾夕法尼亚大学的教授，也是CAR-T疗法的先驱之一，他说批准这种新疗法是个性化癌症治疗的“伟大的一步”。下一步，他们将继续与诺华公司合作，用这种疗法促进其他类型癌症的治疗。

目前，除诺华公司外，美国风筝制药公司和朱诺号治疗公司也在开发CAR-T产品。然而，今年早些时候，由于临床试验中几名脑水肿患者死亡，朱诺治疗公司正式终止了对成人复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的基因治疗临床试验。

美国血液学会主席肯尼斯·安德森(Kenneth anderson)在一份声明中表示，这一批准“标志着血癌治疗模式的一个重要转变”，但目前它仅被批准用于治疗少数年轻患者，其重要性不应被夸大。总的来说，需要更多的研究来确保抗逆转录病毒疗法能够有效地治疗更广泛的人群并减少副作用。